ANCA関連血管炎に対するC5a受容体阻害薬アバコパンの効果

アバコパンのPSL freeを検討したPilot studyを今更ながら読んでみたので、ご存じの方が多いかもしれませんが備忘録的に共有します。
この結果を受けてPhase3 (N=300)が始まったようで、Study自体は2018年に既に終了しており、まもなく結果も発表されるようです（JMIR Res Protoc. 2020 Feb 3. doi: 10.2196/16664. [Epub ahead of print] ）。
2020年第1四半期までに結果がリリースされるのではないか、と書いてあります。


J Am Soc Nephrol. 2017 Sep;28(9):2756-2767.
Randomized Trial of C5a Receptor Inhibitor Avacopan in ANCA-Associated Vasculitis.

• Design: Double blind RCT
• P: ANCA陽性MPA/GPA（RPGN、低酸素のある肺胞出血、急性多発単神経炎、CNS病変は除外）
• I: アバコパン(30mg 1日2回)＋PSL20mg/day、またはアバコパン(30mg 1日2回) 単独
• C: プラセボ＋PSL60mg/day（1:1:1の3群比較）
• O: 12週時のBVAS 50%減少かつ新規病変なしの達成率
• 補足：すべての患者にCYまたはRTXが併用された

結果

• 67名が登録され、高用量群23名、減量群22名、PSL free群22名に割り付けられた
• 主要エンドポイントは、高用量群14/20 (70.0%)で達成された
• 減量群では19/22 (86.4%)で達成され、対照との差は16.4%だった（90%CI −4.3% - +37.1%; 非劣性の場合P=0.002）
• PSL free群では17/21 (81.0%)で達成され、対照との差は11.0%だった（90%CI -11.0% - +32.9%; 非劣性の場合P=0.01）
• 有害事象の発生率は、 高用量群21/23 (91%)、減量群19/22人 (86%)、 PSL free群21/22 (96%)

補足

• 重症例が除外されており、腎炎の患者がほとんどです
• Table3がAEですが、アバコパン投与群には血管炎（元病増悪？）、白血球減少、高血圧が多く見えます